Al Cibio i ricercatori studiano la cura di cancro e fibrosi con la 'molecola bisturi'

Rivoluzione nell'approccio alle patologie: 'CRISPR/Cas9' è in grado di comportarsi come un chirurgo in miniatura, cioè di tagliare via dal Dna dei pazienti il gene responsabile della malattia

I ricercatori del Cibio coinvolti nel progetto

Una nuova molecola che taglia e ripara il Dna malato e che immediatamente dopo si distrugge: contro malattie ereditarie, cancro e molte altre patologie, via libera alle terapie genetiche senza paura dei danni collaterali. Grazie al sistema messo a punto dal gruppo di ricerca guidato da Anna Cereseto del Cibio dell'Università di Trento si evitano le complicazioni legate alla permanenza della molecola nel corpo. Una piccola grande rivoluzione in Biomedicina che è stata pubblicata su Nature Communications e già brevettata dall'Ateneo trentino. La sfida parte da una molecola – CRISPR/Cas9 – in grado di comportarsi come un vero e proprio 'bisturi genomico', capace cioè di tagliare via dal Dna dei pazienti il gene responsabile della patologia. Il problema è che la permanenza incontrollata di questa molecola attiva nell’organismo può creare problemi non prevedibili. Occorre disinnescarla una volta portata a termine l’azione curativa.

Una soluzione arriva appunto dal Centro per la biologia integrata dell'Università di Trento: "Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di Rna", spiega Anna Cereseto. "La prima ha la funzione di localizzare il punto esatto del Dna dove rilasciare la proteina CRISPR/Cas9. L'altra invece ha come obiettivo la proteina stessa. Quando la proteina effettua il taglio sul Dna, la sua azione si rivolge così automaticamente anche su se stessa, annientandola. Un po' come se entrasse in gioco un effetto specchio. Il risultato è che la proteina “curativa” rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve", spiega Cereseto.

A Trento stanno testando questo nuovo approccio sulla cura della fibrosi cistica e dell'atrofia muscolare spinale, ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose e interessanti. Il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto 'Slices') per le sue grandi potenzialità in ambito applicativo. Potrebbe infatti offrire una risposta per superare definitivamente i dubbi legati all'introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie.

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